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全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市 基因从而避免终身输血
沉吟未决网2026-06-18 09:01:08【综合】5人已围观
简介英国药品和健康产品管理局MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy,这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,首个市用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因从而避免终身输血。编辑疗法 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 通过编辑患者自身的批上造血干细胞来修复基因缺陷,该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,全球为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。
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